學會會訊 2009 - 01
理事長的話
新年假期甫結束，緊接著又是春暖花開的季節，在此先祝福各位同仁及家庭，均有萬象更新、成功幸福的一年。本學會目前正積極準備參加四月初舉辦之兩岸三地「亞洲華夏藥物經濟學及衛生科技評估論壇」，和五月中旬舉辦之「國際藥物經濟暨效果年會」。此外，我們亦正規劃邀請國內外相關學者，推廣藥物經濟議題之教育訓練活動，並且擬與國內其他相關學會或團體，共同舉辦藥物經濟相關研討會。
現今全球正面臨經濟海嘯，及所延伸的一波波難題和信心危機，如各國健康保險財務短絀，加上原有的快速高齡化，使健康照護體系面臨更大的挑戰與危機；如何使體系和服務能兼顧公平與效率，突破成本與品質兩難，是重大且值得深思的健康政策課題。惟從另一個角度來思考，妥善照護民眾的健康福祉，仍是任何主政者所應關切的要務和普世價值。上任不久的美國歐巴馬總統，在競選時所呼籲的「變」和「革新」，亦特別重視如何建立美國的全民健康保障制度。美國相關學者紛紛提出各種建言，其中包含了在新醫療科技仍將持續創新發展之際，應更為重視藥物經濟和科技評估之應用價值。我國也面臨艱困的大環境，促進民眾的健康福祉，仍是民生之首要任務，本會宗旨所揭櫫的價值觀和使命感，正是我等同仁的智慧、專業，和經驗所能參與、發揮和貢獻者。
我國全民健保已滿十四年，普受民眾信賴與國際好評；惟不諱言的，我們的制度亦存有如何更加提升和如何永續的隱憂，最近提出的1.5代健保改革策略，即是一例。在新的藥物研發，仍是醫療進步不可或缺環節的體認下，我們深盼任何健保變革，若能透過產官學平台，集思廣益，建構更符合民眾期望與需求，更合乎成本效益的醫療診治，藥物經濟亦可提供具體的回饋和貢獻。
這一期的會訊，我們非常感謝譚常務理事提出新藥如何以價值核價之見解，相信對健保局與藥廠雙方議價過程，及納入給付與核定藥價之參考，極有助益。我們也很感謝張常務理事和大家分享他參加ISPOR歐洲年會的心得，報告中提出的臨床治療指引議題，諒可增進同仁之新思維。
希望透過產官學一起的努力，共同建構國內更健全的健康醫療服務體系，確保民眾適時接受新藥治療權利，並且產業界也得以有合理適切的報酬，以創造全民福祉為依歸，健保資源配置亦能更趨向「公平」和「效率」，以及「成本」和「品質」兼顧之境界。
理事長
藍忠孚
新藥如何以價值來核價
譚延輝 常務理事
在台灣，每年健保醫療預算的成長是有限的，要能接納更多創新科技被健保給付，就必須在其他地方多節省。此時，探討新藥價值、突破/創新及藥價的政策實在非常需要。世界各國在評估新藥給付時非常強調新藥的價值，並考慮以價值為基礎來核價(value based pricing)。新藥價值的建立是運用經濟學的原理，看新藥經濟評估結果的Incremental cost effectiveness ratio (ICER值)是否在健保局願意給付的成本效益閾值之內。因此，廠商要提出證明，新藥在與其對照參考品比較後，所增加的療效必須要增加多少醫療費用？然後由健保局回答是否願意付那多出的治療成本。若健保局願意，則將接受經濟分析內廠商所建議的新藥價格。英國NICE目前所建立的閾值是￡20,000到￡30,000 per QALY。
若與廠商議價，讓ICER剛好等於閾值，可確保新藥所增加的健康利益等於健保局所放棄之舊治療所帶來的利益(機會成本之概念＊)。此時，所有新藥創新的利益將以收入(revenue)的形式流入廠商，而健保局的淨健康利益是零。當該新藥使用在不同族群會有不同成本效益結果時，若設定給付限制只用在最符合成本效益的次族群，價格可以偏高；若不作限制，藥品可用於更多群體，則藥價必須降低。
因此，以價值為基礎的核價原則是：當新藥的價格能確保其預期健康利益大於被放棄之治療所帶來的利益時（即ICER值小於閾值），會被核准給付。廠商的責任就是投資在他們認為有價值發展的新藥上，此時的價值必須符合保險單位所認定的成本效益，同時所獲得的核價與銷售量能滿足其投資報酬率。
＊ 機會成本之概念：
若一新藥能多提供兩個QALY的利益，但須多花20,000元。因此，ICER是10,000/QALY gained。重要的問題是所多得到的兩個QALY利益是否大於將多花的錢投資於另一項B藥治療所得到的利益。若是，那放棄掉B治療，而投資新藥是值得的。因此，若將成本效益閾值設在20,000/QALY，即其他被放棄之治療必須花20,000元才得到一個QALY，而新藥多得到一個QALY所多花的錢在20,000元之下，即是符合成本效益。前述新藥之ICER值是10,000/QALY gained，符合成本效益，因此保險單位也將願意給付。
參加第十一屆國際藥物經濟暨效果研究歐洲年會心得分享報告
張啟仁 常務理事
前言藥物經濟(Pharmaco-economics)及效果研究(Outcome Research)為後臨床試驗時代之一項重要研究課題，一項藥物歷經臨床前動物試驗、藥理試驗、毒理實驗到人體試驗一、二、三期，得到有效性與安全性結果之後，才能准予上市，嘉惠於病患。然而藥物在人體使用後之經驗，有些在臨床試驗階段受限於受試者之嚴格篩選，致使其有效性及安全性之資料結果，無法完全外推於廣大病患之中，且臨床試驗之較短期試驗療程，是否足以看到長期使用之其他安全性資料？藥物使用後於病人之效果影響與對社會之經濟負擔，及對國家健保之給付，甚於對國家公共衛生政策之影響，往往不是簡單的數個臨床試驗結果所能涵蓋。因此，藥物廣泛使用後之相關效益(effectiveness)之判斷及對成本(cost)之相關考量也漸行重要，藥物經濟學與效果研究之興起就是本著這種觀念而產生的。
國際間在Pharmaco-economics上之研究已行之多年，主要以在美國及歐洲研究最為興盛。此二地區所舉辦之年會也最為盛大。2008年之國際藥物經濟及效果研究學會(ISPOR)歐洲年會於希臘之雅典(Greece, Athens)舉行，為第十一屆，時間為去年(2008年)11月8日到11月11日，估計參加之人數超過4000人以上。去年之年會主軸為〝Moving and Improving Concepts and Guidance for Health care versions.〞
主題內容
本次會議之全體大會(plenary session)中計有三項主要議題：
1.Health Technology Assessment (HTA) in Europe.
本議題在於探討對廣泛定義之健康產業如藥物、醫療器材及檢測儀器或方法之供給，在市場供應及廣泛臨床使用後成效上之衡量標準，探討是否在除了質(Quality)上面的衡量，如何再加入量(Quantity)的評量標準，如何將此評量標準在單一區域內(如：歐盟)將其同步化，達到和諧之目的。
2.Improving Equity of Access to Pharmaceutical Therapies in Europe, Middle East & Africa
藥物的使用之公正往往會因為各個國家、各個區域而有所不同，如何使得藥物治療在不同區域、不同國家、不同人種、不同醫療環境及不同保險制度下，公平地讓應該使用的病人使用而得到照顧病人之宗旨，在本次會議中，舉例了歐盟、中東及非洲地區做為討論之依據。
3.Can we agree on international guidelines for economic evaluation of health care interventions?
基於地區、國情、醫療體系之不同，健康照護之供給應有不同之對策，然而，成本之考量往往會決定一個醫療照護之成效，因此，經濟考量是否需要有一標準之存在已是本國際組織常常探討之問題。而此一標準之存在是否在不同地區需要有不同之標準，是否在同一地區、不同國家能採取相似之標準，亦成為討論之課題，不同地區有不同之觀念與想法。
在本討論之議題中，不同學者提出了不同之看法，藉以評估成本效益之最常用工具指標為每QALY之成本增加量(increment cost per QALY)。此種成本效益比之使用是否真正能反映出淨成本效益之比例而得到經濟評估之真正結果，引起了相當大之討論。另一種是以統計為基礎之隨機過程(Stochastic process) 所產生之隨機模式(stochastic modeling)及以不同統計思維之成本效益分析亦有不少之討論。其中以Efficiency Frontier Analysis之議題，在本次會議中，亦有不同之辯論，如何將此兩種藥物經濟學評估模式方法分別或合起來使用將會是未來執行藥物經濟學及效果研究之另一大議題。。
除了以上三種重大之全體會員大會之議題外，另有許多分別以不同outcome為主題之討論，如：Patients' reported outcome (PRO), Economic outcome及以不同疾病分類之效果研究，另外還有以模式為主軸之研究分類，主要為隨機模式(stochastic modeling)，馬可夫鍊模型(Markov Chain modeling)及感染症之SIR(Susceptible, Infected, Recovery)模型之研究課題，所有之討論課題皆相當精彩，且都有不同之論點與討論之議題。
本次大會共有1200份之壁報提出申請供展覽之用，其展覽之議題甚多，包含有健康政策(Health Policy)、個人健康(Individual's Health)、呼吸相關之疾病(Respiratory-Related Disorders)、心臟血管相關之疾病(Cardiovascular Disorder)、感染性之疾病(Infections Disease)、健康照護決策之個案研究(Health Care Decision Maker's Case Studies)、腸胃疾病(GI Disorders)、癌症(Cancer)、糖尿、內分泌疾病(Diabetes/ Endocrine Disorders)、健康照護介入(Health Care Intervention)、精神疾病(Mental Health)、神經疾病(Neurological Disorders)、腎臟泌尿疾病(Urinary/ Kidney Disorder)及方法學及觀念(Method, Concepts)。
結語
參加ISPOR大會，在後臨床試驗之後續發展上得到甚多之知識，同時也看到了不同領域在Pharmaco-economics上研究之成果與努力，希望藉此參加會議所得之更大實廣之見識能為台灣之藥物臨床試驗與藥物經濟學、效果研究學之方法學上有所貢獻。
反觀國內在本領域之發展，過去十多年中有許多實質科學上之研究，尤其在生活品質(Quality Life)上有不少之成果。近年來以如何衡量藥物、醫療器材及相關健康產業之經濟學評估為主，在特定的範疇下亦有相關之政策及衡量依據之結果產出，但在學術結合業界之實質應用上卻相對的稀少，如何拋棄為因應政策而付出之研究課題所產生之偏頗研究潮流以致忽略多元之研究課題，才是本橫跨產官學界之組織中相關成員應思考之方向。
