學會會訊 2016 - 03
活動一
"Meet with Past ISPOR President" 心得分享
翁德昌 Outcomes Research Manager / 輝瑞大藥廠
翁德昌 Outcomes Research Manager / 輝瑞大藥廠
老實說，雖然說小時候也接觸過效果研究(outcomes research)，但是在歲月的催化之下，兩年前重新回到這個領域時，大部分的記憶已經不復存在。好在那個時候，不小心逛到ISPOR官網，上面詳列著經過各學者群撰寫的研究方法學，更重要的是可以”無料”下載，這個資源對當時的我而言，真可說是一盞引路明燈，讓我可以依循著正道前進。所以當Malone教授在介紹ISPOR，說到這套工具是個很好的操作準則，而且目前已經被下載了80,000多次時，在台下的我，不禁點頭如搗蒜，因為我可也是那芸芸眾生中的八萬分之一阿。
除了簡介ISPOR之外，本次見面會的亮點─醫藥科技評估(HTA)在動態健康照護環境中所扮演的角色，Malone教授則是帶著我們從理論走向實務，分享為什麼HTA在現在的醫療環境更形重要。根據一份2015年的報告(The Express Scripts 2014 Drug Trend Report)，相較於traditional drugs，在美國specialty drugs只佔了總處方箋的1%，但是它的支出卻占了總藥品支出的32%，而這些藥品主要都是新的生物製劑、抗癌藥品、抗病毒藥品等，因為它們的藥費較高，所以雖然使用量不大，仍對於整體的醫療花費造成相當大的影響。而這樣的現實在HTA市場中的各國亦是如此，而其對於給付決策的影響，以澳洲為例，ICER較高的藥品(通常價格較高)，被擋在給付門外的機會比較高。各位看官看到這邊應該跟我當下的感覺一樣吧，那這樣我們準備那麼多的”證據”來證實產品的價值，到頭來還是要靠價格決勝負，那那那……我們是在忙什麼阿???
還好Malone教授應該是聽到我們內心的吶喊，他以英國的NICE為例，ICER太高及與ICER相關的因素，並非主要限制藥品給付的原因，反倒是缺乏充足的藥品效益證據及方法學等因素才是影響給付與否的關鍵。而他更進一步以美國AMCP(Academy of Managed Care Pharmacy)的送審文件所要求的資料來強調，除了價格以外，其他證據對於決策的重要性。例如，相較於其他藥品的藥動學及藥理學的差異、日益重要的效果研究(outcome studies for non-clinical endpoints)、產品的價值及可期待的效益等，透過收集完整而廣泛的證據，來評定一個藥品是否應該列入處方集中。
臺灣其實目前遇到的狀況，跟其他HTA國家沒有太大的差異，在資源有限、需求無盡的醫療環境下，怎麼樣運用一個科學性、系統性，或是說大家接受度高的方法，來找出目前的最適解(因為沒有標準解答)，是大家的希望跟期盼。HTA的評估流程也許是可行性方案之一，但是它不應該只被侷限於算ICER或budget impact，而是應該體現其原有的功能，以系統性多面向來評估一藥品的價值，我想這是Malone教授最後想要告訴我們的吧!!
陳韋愷 PE & PRA Associate / 台灣禮來公司
自從轉換跑道從事藥物經濟研究與健保給付的工作後，台灣藥物經濟暨效果研究學會在實務上對我的幫助很大，舉凡各種大大小小的研討會，讓我對於這塊領域的博大精深有了更徹底的認知。這次得知ISPOR 的前任主席- Dan Malone教授受邀來到台灣訪問，TaSPOR也積極地邀請這位嘉賓與產官學的各界先進同仁第一手面對面的分享現在整個藥物經濟的走向與發展。我與有榮焉的參與這場盛宴，並得予戰戰兢兢的在這裡分享個人的淺見。
Dan Malone教授一開頭就點出ISPOR雖然包含pharmacoeconomics這個字在學會的名稱裡面，但是並不需要侷限在藥物的經濟與效果分析，其實只要是新的醫療科技，都可以適用一樣的邏輯用實證的方式去分析其效果，譬如，新的醫療儀器的發明，或是新的診斷科技的出現等等，都是可以使用這一套完整的研究過程去討論其在醫療上的價值。這是非常重要的一步，因為在不久的未來，會有很多驚人的醫療科技的誕生，例如，精準醫療的發展，或是醫療機器人的參與等等。政府或是保險機構能夠用在醫療方面的預算是無法跟上醫療科技的進步，所以如何建立一套公正與透明的機制來制定新的醫療科技的給付，是一項刻不容緩的計畫。
ISPOR 和TSPOR 對於醫療科技的評估都有很大的貢獻，提供一個產官學，各界人士一個交換意見的平台，但是，Dan Malone教授強調ISPOR是一個科學研究的學術單位，應該聚精會神的推廣HTA的方法學，讓世界各國政府和保險機構可以認可HTA的方法學，並且多加利用，以一個公開透明的方式來增快醫療科技的進入市場的時程，與減少進入市場的難度。但對於ISPOR是否應該扮演一個政策推動者的角色，Dan Malone教授則是抱持比較保守的想法，說明ISPOR並不是一個政策推動的團體，應該要秉持一個中立的學術的位置來看待醫療科技的經濟分析，這樣對於HTA的推廣會是最好的方式。
最後，對於HTA的推廣，Dan Malone教授提到要能夠在校園深耕，因為這項專業相對於其他領域是相對新穎的，很多學子並不一定知道這個領域對於醫療產業的重要性，因此，如果可以在校園裡成立社團，並且提供不同的訓練，相信假以時日，HTA的專業性與重要度一定會有所提升，並且，Dan Malone教授鼓勵各位先進與研究人員，應該大方地呈現給大眾知道所做的任何藥物經濟的研究，並且發表於期刊上，經由這樣的努力，才會被政府，保險機構和社會大眾所廣泛的接受與認可。
活動二
"Trends and Reimbursement Challenges for Immuno-Oncology Therapies in Cancer Treatment"
會議摘要與心得分享
會議摘要與心得分享
心得分享
黃千原 Sprycel事業部經理 / 台灣必治妥施貴寶股份有限公司
Immuno-Oncology Theraphies免疫抑制點療法在癌症的臨床試驗已超過上百個, 且涵蓋超過10種以上的適應症 ， 可謂是標靶藥物後, 另一個在癌症領域最令人振奮的藥物發展，許多過去束手無策的癌症，如今有了新的武器與其對抗，這樣的發展本應對醫藥界或是病人都是一大好消息， 然而這樣快速的發展，也衍生出該如何給付的問題。
參加這次的研討會也使我獲益良多，首先第一位講者Jose Diaz提到(1)急迫的醫療需求，使歐美FDA加速通過新藥審核，卻也使得醫療給付者財務壓力快速上升 (2) IO大幅延長病人存活，同時增進病人的生活品質，使得過去評斷新藥價值的指標受到挑戰；而IO帶來新的不良反應，也使評估benefit與risk更為困難。 面對這些挑戰，IO評估方式應包含：mean overall survival、area under the survival curve以及landmark survival此外，也應評估長期存活的社經價值，而不只是療效和安全性；評估病人的生活品質，不應只用病人症狀，應包含病人回到社會的生活及生產力以及政府或給付者應投資更多在real-world data 以補臨床試驗的不足。
第二講題更提到IO在世界各國的給付狀況，提到了在給付時會採用的風險分擔方案，常見可以分成兩大類(1) 財務分擔風險方案(2) 療效分擔風險方案。這些方案都是幫助藥品可以早日取得給付常用的，其中的細節須要付費者與藥品提供者做有智慧的協商。
目前在台灣IO所面臨的是肺癌的給付問題，其中所要考量的是整體IO總花費是否會耗費巨大， 而健保是否有足夠的財源來支付這樣的新藥，及如何找出合理的給付方法，在台灣醫師的演講中也提出幾個方向讓大家思考，包括 (1) PDL 1是不是一個理想的biomarker? 例如：若以PDL1分出ORR 30% ORR 15%的族群，ORR 15%的病人就要被放棄嗎？ (2) Progression free survival 有可能會低估IO，所以IO療效該如何認定? (3) 風險分擔的具體建議，例如: 療效的認定可以沿用目前癌症治療每3個月的健保審查機制; 財務的風險分擔可以以 PVA、Indication-based pricing、Utilization capping的方式進行。
在最後的 共同討論時間 在陳昭姿主任的主持下，也引起大家踴躍的討論，舉凡是否IO藥物可否依據適應症支付價格有所不同，且納入病人部分負擔藥價的費用可行性， 創新突破的討論都讓我耳目一新，回歸研討會的初衷，有這麼多產官學參加的IO治療的給付研討會，我想台灣的病人是有福的必定可以早日可以得到更妥善的治療，也謝謝學會舉辦這麼高品質的會議。
(本文僅為個人意見, 不代表公司立場)
蕭偉志 Senior Product Manager / 台灣小野藥品工業股份有限公司
蕭偉志 Senior Product Manager / 台灣小野藥品工業股份有限公司
參加過幾次 market access 相關的 workshop 但這次由台灣藥物經濟暨效果研究學會所主辦的「Trends and Reimbursement Challenges for Immuno-Oncology Therapies in Cancer Treatment」真得是很令人感到印象深刻的一場會議。集合產官學界的代表一起從學術基礎開始，然後再就目前的困境來討論可能的選項，確實讓與會者收穫良多，值得大大推薦，也希望將來學會可以持續提供相關具有深度的活動給大家。
從 C 肝口服藥品的給付討論開始，重大藥品的給付問題漸漸的浮上檯面。每個突破性的新藥都是患者救命的希望，然而在 ”預算有限，性命無價” 的取捨之間，往往須要經過漫長的討論後才有機會將新的治療選項呈現給急需的患者。但在這漫長的等待過程中，有多少的患者錯過了機會? 又有多少的病患家屬喪失的希望呢?
希望經由這次研討會的討論，可以帶起不一樣的模式，提供政府及廠商一個新的方向，經由新的思維來思考不同於以往的模式，讓健保給付的討論可以不再深陷於價格的漩渦中拉扯，經由科學證據的推算，找出最恰當的模式來給付新藥，不讓任何一位患者面臨沒有機會使用的遺憾，讓健保的每一分錢都能發揮最有效益的貢獻，讓市場能持續蓬勃發展，創造一個良性的循環來達到多贏的局面。
