學會會訊 2022-03
2022-05-15~2022-05-18

心得分享
賴璽宇 國立臺灣大學臨床藥學研究所 碩士班二年級

 
    很開心這次能夠獲得參加2022年ISPOR年會的機會,今年舉辦在美國於5月15日至5月18日採線上和實體並行,也很開心自己的摘要能被選為poster presentation,過去也聽到研究室的學長姐參加ISPOR時一些學習的經歷,因此這次在還沒開始之前,自己是相當期待,也在會前就與朋友們討論自己想要聆聽的課程以及觀摩的摘要,比較可惜的是因為這次是參加線上會議,有些較大的主題演講並沒有開放線上,因此在內容選擇上比較侷限,不過藉由主題以及既有的課程,還是可以歸納出幾個大致的方向,這些方向包含如何在未來的臨床試驗或是真實世界證據之中納入與病人相關的結果(Patient-centered outcome)以及如何利用這些與病人相關的研究成果進行醫療科技評估。

    過去ISPOR已有提出value flower的主張,內容包含value of knowing、value of hope等等,由於這些value的重視程度會隨著不同國家的機制而有所差異,加上藥品本身的特性也會影響權重的分配,例如在罕見癌別、孤兒藥和那些有著未被滿足的醫療需求的疾病(unmet medical needs),評估這些類別時,我們更可能思考的是未被滿足的醫療需求,而較不會傾向經濟效益,因此我們如何決定藥品的value的優先考慮順序、這些value應該如何給予權重,而權重又該如何計算則是一個討論的議題。

    除此之外,由於近幾年新藥的開發越來越蓬勃,加上作用機轉越來越新穎,不只醫師、病人甚至是法規單位都面臨了不少挑戰,以法規單位而言,    如何在加速滿足醫療需求的同時,有效率的評估藥品的安全性和有效性,特    別是在一些罕見癌別,而這些癌別過去並沒有足夠多的數據供我們參考,即    便存在,也可能不是來自臨床試驗,如何有效利用真實世界證據來輔佐現有    的臨床證據,會是一大挑戰。此外,如何改善醫師與病人喜好(patient preference)之間的障礙,也是討論的內容之一,這指的是醫師對於疾病和藥品的認識可能會與病人的認知有所不同,加上病人本身會有自己的偏好,而這些偏好又可能會受到自身因素而有所變化,未來如何處理醫師和病人間對於疾病認知的間隙(gap)以及辨別出病人類型,也會是挑戰之一,特別是某些癌別的存活率提高和無復發存活期拉長,這代表病人會面臨長時間用藥的情境,在用藥選擇提高,疾病進程拉長的情況之下,這方面的思量需要格外重視。

    今年的ISPOR年會整體來說會感受到許多主題多以病人中心這點出發,包含應該要納入哪些相關臨床結果、如何評估以及給予權重,影響的疾病範圍除了熱度極高的癌症之外,也包含罕見疾病、基因療法和失智症等等,這類型的研究也是我比較少接觸和了解的,也相當有興趣,雖然今年因為疫情沒辦法實體參加ISPOR,但是仍經由線上的過程學習到許多,也讓我對於這些有關藥品價值和病人方向的研究又有不同的認識,希望下次能夠有機會實體參與,也謝謝臺灣藥物經濟暨效果研究學會讓我有機會參加這次的活動!
 




2022-05-15~2022-05-18

會議記錄
孟令婕 國立臺灣大學臨床藥學所 碩士班二年級


如何以真實世界資料數據推動以患者為中心的藥物開發?
    「以患者為中心」一直以來皆是臨床照護上的核心價值,而此價值之延續,進一步推廣至藥物開發、臨床試驗、甚至是新藥上市法規,是所有醫療照護相關人員和政策主觀機關所追尋的目標,而真實世界資料(Real-World Data,RWD),在這其中便扮演重要的角色。真實世界資料所提供的真實世界證據(Real-World Evidence,RWE)不僅能補足臨床試驗中所缺乏的代表性,例如少數群體因為道德議題不適合作為受試者,另外也能提供臨床試驗不足測量的結果,包含藥物長期不良反應等。然而,縱使我們明白其重要性,但對於真實世界資料如何產生以及其是否能促進「以患者為中心」的藥物開發,現今仍是不明確的,因此在2022年國際藥物經濟暨效果研究學會(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research,ISPOR)年會中,便進一步對於此主題進行深入的討論。
 
利用真實世界資料作為決策證據的挑戰
    整合真實世界資料並不如想像中容易,從如何計畫(Plan)資料取得至實際取得過程(Process),便已困難重重,更何況是資料的真實應用(Use)。此外,多元的真實世界資料系統,包含醫療保險給付資料(如臺灣全民健康保險研究資料庫)或者主動監測系統(如美國Sentinel System),也需因時制宜的選擇使用。而其中一位與會主講者Tzuyung Douglas Kou(現為必治妥施貴寶Bristol Myers Squibb心血管、纖維化和真實世界證據策略部門負責人)提到,對於藥品開發商而言,最困難莫過於如何說服衛生主管機關資料來源的可信度以及正確性,因為非隨機分派臨床試驗最重大的限制便是潛在的結果偏誤(bias),唯有突破此一限制才得以讓真實世界資料作為上市後(Post-marketing)的支持證據。許多國家的衛生主管機關包含美國食品藥品管理局(Food and Drug Administration,FDA)和歐洲藥品管理局(European Medicines Agency,EMA)皆已頒布各自對於真實世界證據採用的相關指引,藥品開發商如何相對應的也制定策略應變,便是一大挑戰。
 
結合真實世界資料與患者經驗
    真實世界資料僅是收取臨床上使用藥物患者的相關數據,例如生化指標、疾病診斷和併用藥品,然而對於患者而言,這些數值不僅僅是生疏的,也並非反映他們的患者經驗(patient experience)如藥物治療的療效和副作用,因此如何結合患者經驗與真實世界資料正是現今醫療人員、藥品開發商與醫療決策者正努力追求的目標。其中,將病友團體一同納入決策小組進行醫藥科技評估(Health Technology Assessment,HTA)便是管道之一。藉由病友團體提供患病經驗和共同制定給付模式,不僅能讓真實世界資料使用者更了解患者經驗,也能建立「以患者為中心」的價值導向研究。 
 

圖1. 2022年國際藥物經濟暨效果研究學會年會:如何以真實世界資料數據推動以患者為中心的藥物開發

圖2. 利用真實世界資料強化臨床試驗的族群多樣性  (主講者分別為圖中左二Mark Trusheim、右一Tzuyung Douglas Kou、以及右二Elisabeth Oehrlein)
 

圖3. 結合真實世界資料與患者經驗

2022-05-15~2022-05-18

心得分享
林虹妤 國立臺灣大學臨床藥學所 碩士班一年級

 
    很高興ISPOR 2022是我參加的第一個大型國際研討會,雖然因為COVID-19疫情的因素,沒辦法實際到美國參與這場盛事,只能透過線上的方式參加並製作pdf檔的壁報,但是能夠同時在線上觀看其他人上傳的壁報作品,以及透過即時影音的方式,參與各種不同主題的議題與報告,都是非常非常珍貴的經驗。在這樣的大型活動當中,如同我們在製作壁報時會受限於壁報的大小及觀看者能接收的資訊量,而需要將自己的研究以最淺顯、最扼要的方式表達,這些參與口頭報告的每個演講者,每個人亦是都只有至多15至20分鐘的時間可以分享,因此在整個活動當中,如何精要地擷取重點並快速讓大家理解,就成了一項非常重要的功夫。

    在觀看大家的分享時,有時候難免會受到一些媒材或口音的限制,或是對於該領域比較不熟悉等等的緣故,對於講者想表達的內容會覺得比較難以理解,而這個時候反而會更珍惜線上參與的這個平台,使得我們有機會透過回放等方式重新觀看,又或者在同一個時段有不同主題想觀看時,也都可以利用回放的機制,整體的資源利用變得更為彈性。而雖然有一些主題的分享是僅限於現場,沒有開放線上直播或回放,但可以線上觀看的主題依然很豐富,包含從各種COVID-19相關的HTA、與Decision-making相關的工具或介入、探討quality of life的量測與方法,以及執行HTA時常會碰到的問題等等,並有這些HEOR studies應用在不同領域的介紹,更包含有machine learning、AI等等藉由科技應用來幫助研究進行的主題,是一系列非常豐富且有收穫的內容!

    至於靜態的部分,壁報有大會所選出的前百分之5的優秀壁報可以供大家參考學習,是一個很棒的機制能夠在茫茫的壁報海中提供一些選擇的可能依據,也可以透過這個壁報上傳的平台,去認識到世界各地的研究者,在不同的治療領域或藥物健康經濟、藥事行政管理等等各種面相的研究,都各有值得探究的地方,也都非常的有趣。從欣賞他人的壁報中,不僅能夠獲得更多對於做研究的靈感,也可以對於各式不同的研究方法有更多的認識與瞭解。

    至於在自己的研究以及參加經驗的部分,即便透過上傳pdf檔壁報的方式參加,少了很多現場互動及溝通的機會,是非常可惜的一個部分,但其實光是從一開始的摘要撰寫,到完成第一次正式的研討會壁報論文,都已經是非常難能可貴的經驗,也會在將這些研究成果整理及撰寫的過程中,更反思這個研究所想要關心的問題是什麼、想要帶來的資訊及價值是什麼,同時也會去想還有沒有更好的方法、還有沒有什麼細節漏掉等等?這些體驗都是對於自己在做研究的路上非常重要且有價值的學習過程,更是難能可貴的經驗,相信對於日後的研究生涯也會非常有幫助!

    最後是非常感謝能夠有這樣的機會可以參與ISPOR 2022這樣的大型國際研討會,無論是從自己將研究內容製作成摘要及壁報論文的過程,抑或者是透過線上平台從他人的研究或分享中學習,都是相當美好的體驗!

 






2022-05-15~2022-05-18

心得分享
林宜瑾 國立臺灣大學臨床藥學所 碩士班一年級

    這是我第一次參加ISPOR,也是第一次投稿至大型的國際研討會,雖然由於疫情的關係沒辦法至現場聽到更多豐富的講題,也沒辦法與藥物流行病學的學者有更多的交流,但還是能從線上參與獲得許多東西。

    今年有幾個議題在討論social determinants,這對我來說是很有趣且新穎的項目,因為目前我都是使用健保資料庫作研究,因此很難取得social determinants的資訊,而對這部分感到好奇。其中一篇研究以藥物經濟學的設計探討加拿大含糖飲料課稅的議題,在多個國家中可發現課糖稅可以使國人較少選擇含糖飲料,進而促進整體國人的健康,然而對於低收入者糖稅對他們負擔較大,若能增加健康食物的補貼的話,對於低社經地位者會有更大比例的幫助。研究結果指出,在含糖食物課稅比起在含糖飲料課稅可以大大減少政府於醫療給付的相關支出(CAD$ 136.99 billion),但卻會使低社經地位者須繳納更多的稅務,因此該研究建議政府單位可以課含糖飲料稅、課含糖食物稅、補貼健康食物三管齊下,讓國人更健康同時也讓低社經地位者有更好的保障。這個題目很有趣,也讓我想了解臺灣適不適合課這樣的稅,因為一般健康的食物通常比較貴,而低收入者或許只能以不健康的食物果腹,若再於含糖食品上加稅,可能會引起很大的反彈,但以補貼健康食物的費用也可能影響財政支出,因此如何在國人健康與經濟之間達到平衡是很大的課題,也希望臺灣能有更好的政策並提升國人的健康意識。(圖1)

    另外,我也聽了許多失智症相關的演講,由於我們研究室有多篇關於失智症的研究,因此對這方面的研究特別有興趣。其中一篇研究將死亡風險、疾病嚴重程度、死亡分數與再住院分數等四項變數作為阿茲海默症與相關失智症的分級標準,最終分為四個等級,而其中severe和extreme等級的失智者,有較高的再住院、院內死亡、延長住院時間與增加花費之風險。這個量化阿茲海默症與相關失智症的方式,我們未來或許可以採用他的分級方法探討其他的議題與不良結果。(圖2)除此之外,有另一篇研究在探討用藥相關的議題,Cholinesterase inhibitors(CHEIs)為使用於治療阿茲海默症的藥物,當過度使用時可能會使全身性的acetylcholine(ACh)過多,而導致muscarinic的相關副作用,此時醫療人員若沒理解是CHEIs過量造成的副作用時,可能會開立antimuscarinics(AM)緩解副作用。當CHEIs和AM同時開立時,可能會惡化患者的認知功能。研究結果的確看到當使用CHEI時,他開立AM的情形也越多,尤其在donepezil與rivastigmine兩CHEI與無使用CHEI的阿茲海默患者中有顯著的差異。這研究提供我們藥物安全之警訊,未來也可看臺灣是否也有這樣的情形,以提升醫療人員以調整CHEI劑量的方式去緩解患者的副作用。

    除此之外,ISPOR平台有豐富的海報可以觀賞,我也藉此閱讀了幾個與自己研究相關的海報。其中有張海報很有趣,探討了孕婦口腔清潔與胎兒出生體重的關聯性,在此研究中一週刷小於13次牙的孕婦比起一週刷超過13次牙者,有較高的低出生體重之風險,並且也會有較高的醫療支出。另外,也有一篇研究在探討孕期SNRI的使用與不良產科結果的關係,研究中指出使用venlafaxine的孕婦發生了最多的不良產科結果,像是先天性畸形、自發性流產、產後出血等,也顯示了孕期需小心用藥的重要性。

    很高興能參與今年的ISPOR,不論從講題、各式演講或是豐富的海報中,都有許多的收穫,期許自己未來也能參與這樣的盛會,並能作出優秀的研究展示於其中。(圖3)

 

圖1. 含糖飲料課稅之研究


圖2. 失智症分級與不良結果相關性之研究


圖3. 我的研究題目刊登於ISPOR 2022的網頁中

2022-05-15~2022-05-18

心得分享
胡斯涵 高雄醫學大學藥學系臨床藥學 碩士班二年級

 
    大四參與了TaSPOR學生職涯講座而開始對藥物經濟學感興趣,因此碩士班期間曾經修習藥事經濟學、健康經濟學等課程,熟悉並了解如何評讀與執行成本效益分析,也跟隨教授進行口腔癌篩檢成本效益分析的科技部計畫。而國際藥物經濟暨效果研究學會是致力於推動健康經濟與結果研究以提升衛生決策的全球性組織,每年五月會在北美洲舉辦年度會議,吸引世界各地的學者、政策制定者與病友團體前來交流,分享實務經驗。這是個很難得的機會可以開闊對於這個領域的視野,也因此成為我在碩班兩年中最想要參與的會議。

    參與會議前也應當好好準備要投稿的壁報論文,紀錄自己的研究結果。除了在課程中學習相關知識與決策分析模型設計軟體的操作,每周我也會與指導老師一起討論文獻、確認研究進度,了解口腔癌的疾病進程以及篩檢的現行政策、評估相關文獻的品質、確認各種參數是否適合使用在研究中,並一步一步完成經濟模型、產出結果。在指導教授的鼓勵下,我投稿了兩篇壁報摘要,包括口腔癌篩檢成本效益分析以及頭頸癌治療趨勢,最後不僅都順利被大會接受,成本效益分析的摘要更被評選為Top 5% Finalist,給予這段艱辛的歷程一個美好的結果。

    本年度的ISPOR年會採實體混合線上模式舉行,我考量疫情因素而選擇線上參與,雖然少了面對面的真實感,但在主辦單位用心的規畫下依然收穫良多。多數的實體講座皆採用線上直播可以一同參與,在特定議題上也有設計民意調查投票,讓講者與聽眾能馬上知道大家對議題的看法,也增添線上參與者的臨場感;所有的壁報與口頭論文展示都會以PDF檔案呈現在網站上,主辦單位也有設計poster session time,報告者需要在規定的一個小時內待在專屬的海報展示間並回答其他參與者提出的問題,讓大家有機會從別人的意見中完善研究;另外,也能夠從網頁上看到參展廠商的資訊,更能透過networking與講者、廠商及與會者互動交流。這一切的規劃都是在一個網站中完成,且所有內容皆可以觀看到一個月之後,能夠補齊因為時差無法參與的部分,持續學習。

    在這幾天的會議當中,最讓我印象深刻的是第一場教育講座,主題為「如果沒有基於價值的研究,基於價值的照護能否存在?」由研究者、醫療人員、政府部門人員與病友團體代表一起討論在不同利益關係人的觀點下最重視的價值。首先,演講者開啟一個民意調查,詢問與會者「增長壽命」與「增加生活品質」何者更有價值,根據結果顯示,有95%的與會者認為是增加生活品質、只有5%認為是增長壽命,接著講者就說:這個調查結果其實是令人震驚的,因為如果是調查病患的想法,結果會截然不同!這讓我得到許多啟發,很多時候我們在做成本效益分析都是站在政府或給付者的角度,極少照顧到病患的想法,但或許實際上要使用到這些照護的病患的想法才真正重要。未來在執行相關研究的時候,我也會多考慮不同的利益關係者觀點,站在不同立場思考研究結果。

    整體來說,這幾天的會議讓我收穫滿滿,不只在講座中學習相關領域新趨勢,也從壁報展示學習到不同的研究設計,吸收很多、同時也反思很多。閉幕典禮上,副主席以「Let’s keep making an impact!」作為典禮結尾,告訴大家持續做研究來影響這個世界,我會帶著這句話繼續努力,希望有一天能為這個世界帶來一點點的不一樣。

 
圖1. 講座直播畫面。此為某場教育研討會的直播畫面,右邊欄位的「Q&A」提供線上參與者詢問研討會相關問題;「Polls」則是對所有與會者進行民意調查,表達對議題的想法。
 
圖2. 壁報展示間。壁報區域可觀看所有入選研究的海報,紫色與白色底區分實體與線上參展者,左上角的星符號表示為排名前5%的壁報,由藍色外框框選者為我其中一篇壁報。
 
圖3. 教育講座線上民意調查。第一場教育研討會中,講者進入議題討論前會發布民意調查,讓與會者展現想法,觀看過聽眾的意見後,講者便會接著分別敘述他們的觀點。